将噬菌体T4作为分子修复的载体进行工程改造

2023-05-31 22:17:07

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导读华盛顿特区美国大学的一组医学科学家与普渡大学的一位同事合作，开发了一种设计噬菌体T4作为分子修复载体的方法。这项研究发表在《自然通讯...

华盛顿特区美国大学的一组医学科学家与普渡大学的一位同事合作，开发了一种设计噬菌体T4作为分子修复载体的方法。这项研究发表在《自然通讯》杂志上。

先前的研究表明，许多人类疾病是由于基因突变引起的：囊性纤维化，唐氏综合症，镰状细胞病和血友病只是少数。逻辑表明，纠正这种基因突变可以治愈这些疾病。因此，研究人员一直致力于开发基因编辑工具，以实现基因的安全编辑。

其中最有前途的是CRISPR基因编辑系统。在这项新的努力中，研究小组采取了一种更通用的方法来解决问题，通过开发一种载体，该载体可用于将不同类型的工具携带到目标细胞，然后进入它们以允许开始愈合工作。

该载体基于T4噬菌体，这是一种已知会感染大肠杆菌的病毒。之所以选择它，是因为它的安全记录和大尺寸，使其成为携带相对大型有效载荷的合适候选者。噬菌体的最新工作涉及给病毒一种涂层，使其更容易穿过脂质细胞壁。

他们还开发了一种可以很容易地与T4一起使用的CRISPR系统，并设计了病毒以优化其携带大量有效载荷的能力，其中可能包括(除了CRISPR系统)大量的DNA，蛋白质，RNA和生物分子。

到目前为止，该团队已经在培养皿中的特殊人类细胞上测试了他们的系统，并发现它已经如愿以偿地工作。他们接下来计划用原代细胞和胚胎细胞进行测试，然后继续在小鼠模型中进行测试。当然，最终目标是在人类身上进行测试，他们希望它可以治愈各种各样的疾病。

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